2024 年 12 月 9 日消息，我國(guó)超 90 種罕見(jiàn)病用藥進(jìn)醫(yī)保，這是國(guó)家醫(yī)保政策的重大突破，為罕見(jiàn)病患者帶來(lái)了新的希望。國(guó)家醫(yī)保局等部門(mén)發(fā)布的新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄新增 91 種藥品，其中包含用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊等 13 種罕見(jiàn)病用藥。截至目前，超過(guò) 90 種罕見(jiàn)病治療藥品已納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。這一舉措體現(xiàn)了國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病患者群體的高度關(guān)注，不忽視小群體，彰顯了社會(huì)的文明進(jìn)步。罕見(jiàn)病，因其極低的發(fā)病率、有限的患者人數(shù)，以往在用藥保障方面面臨諸多困難。罕見(jiàn)病用藥通常價(jià)格昂貴，有些甚至需要國(guó)外代購(gòu)，不易獲得。如今，隨著越來(lái)越多的罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保，患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)將大大減輕。藥品進(jìn)醫(yī)保需要國(guó)家和藥企談判，通過(guò)集中采購(gòu)來(lái)降低藥品的價(jià)格，實(shí)現(xiàn)薄利多銷。這一過(guò)程并非一蹴而就，而是國(guó)家醫(yī)保部門(mén)經(jīng)過(guò)不懈努力的結(jié)果。在醫(yī)保目錄調(diào)整中，國(guó)家積極探索罕見(jiàn)病用藥新模式，加強(qiáng)與藥企的合作，為罕見(jiàn)病患者爭(zhēng)取更多的治療選擇。同時(shí)，這一舉措也得到了廣大民眾的支持和贊同，大家紛紛表示，國(guó)家的做法體現(xiàn)了對(duì)人民健康的高度重視，相信社會(huì)會(huì)越來(lái)越好?？傊覈?guó)超 90 種罕見(jiàn)病用藥進(jìn)醫(yī)保，是一項(xiàng)具有重大意義的舉措，將為罕見(jiàn)病患者及其家庭帶來(lái)實(shí)實(shí)在在的幫助，推動(dòng)我國(guó)醫(yī)療衛(wèi)生事業(yè)不斷向前發(fā)展。

罕見(jiàn)病用藥進(jìn)醫(yī)保有哪些具體藥品

目前超過(guò) 90 種罕見(jiàn)病治療藥品納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，其中包括用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊、治療難治性癲癇的氯巴占、治療神經(jīng)纖維瘤病等罕見(jiàn)病的藥品、治療脊髓性肌萎縮癥的藥物諾西那生鈉注射液等。此外，還有甘精胰島素利司那肽注射液（I）和（II）兩款糖尿病用藥也被列入目錄，雖然不是專門(mén)的罕見(jiàn)病用藥，但也為一些合并糖尿病的罕見(jiàn)病患者帶來(lái)了便利。這些藥品涵蓋了腫瘤、慢性病、罕見(jiàn)病、抗感染用藥等多個(gè)領(lǐng)域，為罕見(jiàn)病患者提供了更多的治療選擇。

罕見(jiàn)病用藥進(jìn)醫(yī)保的意義

罕見(jiàn)病用藥進(jìn)醫(yī)保具有重大意義。首先，從經(jīng)濟(jì)層面來(lái)看，罕見(jiàn)病藥物價(jià)格昂貴，以前很多家庭為了給患者治病往往傾家蕩產(chǎn)?，F(xiàn)在這些藥物進(jìn)入醫(yī)保后，能報(bào)銷不少費(fèi)用，大大減輕了患者家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。其次，從醫(yī)療保障角度，這體現(xiàn)了國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病患者這一小群體的關(guān)愛(ài)與重視，讓他們不再被遺忘。國(guó)家醫(yī)保局積極探索罕見(jiàn)病用藥新模式，加強(qiáng)藥物研發(fā)，為患者提供了更可靠的 “醫(yī)靠”。同時(shí)，隨著越來(lái)越多的罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保，患者的治療負(fù)擔(dān)大幅減輕，生存質(zhì)量也在不斷提升。例如，對(duì)于肥厚型心肌病患者，瑪伐凱泰膠囊的納入醫(yī)保使得他們能夠獲得更好的治療，顯著改善生活質(zhì)量。此外，醫(yī)保的不斷完善也意味著社會(huì)對(duì)罕見(jiàn)病的關(guān)注度不斷提高，從無(wú)障礙疏導(dǎo)到和諧共生，為罕見(jiàn)病患者營(yíng)造了一個(gè)更加關(guān)愛(ài)和支持的社會(huì)環(huán)境。

罕見(jiàn)病用藥進(jìn)醫(yī)保如何談判

在醫(yī)保談判現(xiàn)場(chǎng)，醫(yī)保談判代表會(huì)拿出國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判的底價(jià)，這個(gè)底價(jià)在企業(yè)代表進(jìn)來(lái)之前都是密封的。企業(yè)代表會(huì)闡述藥品的價(jià)格情況，而醫(yī)保談判代表則希望企業(yè)繼續(xù)加大調(diào)整的力度。醫(yī)保談判通常會(huì)經(jīng)過(guò)多輪的協(xié)商和博弈，以確保藥品價(jià)格能夠在合理范圍內(nèi)，同時(shí)也能為患者帶來(lái)最大的實(shí)惠。例如，在今年 10 月的國(guó)家醫(yī)保目錄談判現(xiàn)場(chǎng)，國(guó)內(nèi)首個(gè)氯巴占仿制藥引起人們的關(guān)注。實(shí)現(xiàn)國(guó)產(chǎn)后，氯巴占每片價(jià)格降到了人民幣 3 塊錢(qián)，經(jīng)過(guò)談判，該藥品成功納入醫(yī)保目錄。醫(yī)保談判的過(guò)程充分體現(xiàn)了國(guó)家對(duì)每一個(gè)生命的尊重與呵護(hù)，通過(guò) “靈魂砍價(jià)”，讓更多的救命藥能夠進(jìn)入醫(yī)保，為患者帶來(lái)希望。

罕見(jiàn)病用藥進(jìn)醫(yī)保的新模式

我國(guó)積極探索罕見(jiàn)病用藥新模式，加強(qiáng)藥物研發(fā)，讓患者更有 “醫(yī)靠”。一方面，政府加大對(duì)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的投入，鼓勵(lì)科研機(jī)構(gòu)與藥企響應(yīng)。例如，某生物制藥公司投入數(shù)億資金，經(jīng)過(guò)多年攻關(guān)，研發(fā)出特定罕見(jiàn)病特效藥物，實(shí)現(xiàn)了從 “無(wú)藥可醫(yī)” 到 “有藥可用” 的跨越。另一方面，完善醫(yī)保政策，提高部分地區(qū)罕見(jiàn)病藥物的報(bào)銷比例，緩解患者家庭經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。同時(shí)，醫(yī)療機(jī)構(gòu)開(kāi)展診療培訓(xùn)，如北京協(xié)和醫(yī)院設(shè)立罕見(jiàn)病診療中心，整合多學(xué)科資源，為罕見(jiàn)病患者制定個(gè)性化方案。公益組織也發(fā)揮著重要作用，通過(guò)慈善義賣、募捐活動(dòng)籌集資金，為貧困患者提供藥物援助。企業(yè)也承擔(dān)起社會(huì)責(zé)任，對(duì)部分罕見(jiàn)病藥物優(yōu)惠降價(jià)，提高藥物可及性。社會(huì)各界共同推動(dòng)知識(shí)普及宣傳，舉辦主題公益活動(dòng)、線上線下講座，增加公眾對(duì)罕見(jiàn)病的認(rèn)知與關(guān)注，消除誤解和歧視。

罕見(jiàn)病用藥進(jìn)醫(yī)保的民眾反應(yīng)

罕見(jiàn)病用藥進(jìn)醫(yī)保得到了民眾的廣泛關(guān)注和熱烈歡迎?；颊呒捌浼覍倏吹搅讼Ｍ?，“患者群里都沸騰了”。以深圳的相關(guān)患者組織為例，患者中約 1/3 是兒童，每月藥費(fèi)對(duì)大多數(shù)家庭而言是不小的負(fù)擔(dān)，家長(zhǎng)們都希望孩子在治療的關(guān)鍵期能用上藥，現(xiàn)在這些藥物納入醫(yī)保，他們非常高興。對(duì)于難治性癲癇的患者家庭來(lái)說(shuō)，氯巴占的納入醫(yī)保無(wú)疑給他們帶來(lái)了重大的緩解。此外，脊髓性肌萎縮癥、戈謝病等罕見(jiàn)病藥物的相繼納入，也讓患者及其家庭感受到了國(guó)家以人為本的醫(yī)療政策。社會(huì)各界也對(duì)罕見(jiàn)病用藥進(jìn)醫(yī)保給予了高度評(píng)價(jià)，認(rèn)為這是對(duì)罕見(jiàn)病患者的關(guān)愛(ài)與希望，更是健康醫(yī)療體系持續(xù)向前邁進(jìn)的重要一步。

我國(guó)超 90 種罕見(jiàn)病用藥進(jìn)醫(yī)保，這是一項(xiàng)具有重大意義的舉措。它不僅減輕了罕見(jiàn)病患者家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提高了患者的治療效果和生活質(zhì)量，也體現(xiàn)了國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病患者這一小群體的關(guān)愛(ài)與重視。同時(shí)，通過(guò)積極探索罕見(jiàn)病用藥新模式，加強(qiáng)藥物研發(fā)、完善醫(yī)保政策、提高社會(huì)關(guān)注度等多方面的努力，為罕見(jiàn)病患者營(yíng)造了一個(gè)更加關(guān)愛(ài)和支持的社會(huì)環(huán)境。相信在未來(lái)，隨著國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病防治工作的不斷加強(qiáng)，會(huì)有更多的罕見(jiàn)病患者受益于醫(yī)保政策，迎來(lái)更加美好的生活。

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