零下196℃的液氮中沉睡的干細胞，正等待著一套完善的標(biāo)準(zhǔn)與規(guī)則將它們喚醒，轉(zhuǎn)化為拯救生命的“藥物”。

今年9月，國務(wù)院公布《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》，將于2026年5月1日正式施行。

這部條例的出臺，標(biāo)志著我國干細胞治療結(jié)束了長期缺乏高位階專門法規(guī)的歷史，為整個行業(yè)的發(fā)展提供了明確的法律框架。

幾乎同時，國家衛(wèi)健委在給全國人大建議的答復(fù)中明確，支持橫琴等重大合作平臺開展干細胞技術(shù)“先行先試”。從國家立法到地方試點，中國干細胞治療領(lǐng)域正迎來一場深刻的變革。

01 立法真空：從“無法可依”到“有法可循”

我國干細胞監(jiān)管曾長期依賴部門規(guī)章。2015年，原國家衛(wèi)生計生委和原國家食品藥品監(jiān)管總局組織制定了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》。

這些規(guī)范性文件位階低、約束力有限，難以應(yīng)對快速發(fā)展領(lǐng)域帶來的監(jiān)管挑戰(zhàn)。

多年來，干細胞領(lǐng)域監(jiān)管一直存在“雙軌制”：一是作為醫(yī)療技術(shù)，通過備案開展臨床研究；二是作為藥品，需經(jīng)國家藥監(jiān)局注冊批準(zhǔn)后才能進入臨床應(yīng)用。

2025年1月，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)我國首款干細胞治療藥品艾米邁托賽注射液上市，標(biāo)志著我國在干細胞治療領(lǐng)域取得重大進展。

此次《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》的頒布，首次將干細胞等生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)納入行政法規(guī)的監(jiān)管層面，填補了法律空白。

該條例明確了臨床研究發(fā)起機構(gòu)和臨床研究機構(gòu)的資質(zhì)要求，規(guī)定研究機構(gòu)必須是三級甲等醫(yī)療機構(gòu)，確保了研究的專業(yè)性和安全性。

02 自貿(mào)區(qū)先行：干細胞改革的“試驗田”

在國家層面加速立法的同時，區(qū)域性的“先行先試”也在同步推進。

2024年9月，商務(wù)部、國家衛(wèi)生健康委、國家藥監(jiān)局聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于在醫(yī)療領(lǐng)域開展擴大開放試點工作的通知》，在北京、上海、廣東自貿(mào)試驗區(qū)和海南自由貿(mào)易港允許外資企業(yè)從事人體干細胞、基因診斷與治療技術(shù)開發(fā)和技術(shù)應(yīng)用。

這一開放政策旨在用于產(chǎn)品注冊上市和生產(chǎn)，所有經(jīng)過注冊上市和批準(zhǔn)生產(chǎn)的產(chǎn)品，可在全國范圍內(nèi)使用。

2025年8月，商務(wù)部、江蘇省人民政府印發(fā)《中國（江蘇）自由貿(mào)易試驗區(qū)生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈開放創(chuàng)新發(fā)展方案》支持開展免疫細胞、干細胞和基因治療等領(lǐng)域臨床研究。

更引人注目的是橫琴粵澳深度合作區(qū)的政策突破。國家衛(wèi)健委明確表示，“支持醫(yī)療領(lǐng)域開放政策在橫琴等重大合作平臺先行先試”。

廣東省2023年發(fā)布的《橫琴粵澳深度合作區(qū)發(fā)展促進條例》也明確支持開展干細胞臨床研究。

03 產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)設(shè)施：資源庫與標(biāo)準(zhǔn)化體系同步推進

監(jiān)管框架的確立只是干細胞產(chǎn)業(yè)化的第一步，標(biāo)準(zhǔn)化的資源庫和統(tǒng)一的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)才是支撐產(chǎn)業(yè)發(fā)展的基礎(chǔ)設(shè)施。

2025年10月，國家干細胞資源庫啟動了2025年度開放課題申報工作，旨在開展干細胞和功能細胞、疾病來源細胞、產(chǎn)業(yè)應(yīng)用細胞以及類器官等資源的收集。

作為國家科技部和財政部批復(fù)的國家科技資源共享服務(wù)平臺，國家干細胞資源庫的使命是解決“標(biāo)準(zhǔn)化、規(guī)范化資源的可用性與可及性”問題。

在地方層面，標(biāo)準(zhǔn)化工作也已起步。2025年3月，四川首次發(fā)布干細胞領(lǐng)域的兩項地方標(biāo)準(zhǔn)：《人牙來源間充質(zhì)干細胞質(zhì)量規(guī)范》與《人源干細胞庫建設(shè)與管理規(guī)范》。

這些標(biāo)準(zhǔn)不僅填補了省內(nèi)干細胞領(lǐng)域地方標(biāo)準(zhǔn)的空白，更為行業(yè)監(jiān)管提供了科學(xué)依據(jù)。

2025年8月，《湖南省細胞和基因產(chǎn)業(yè)促進條例》通過，將于10月1日起施行。這是全國首個專門針對細胞和基因產(chǎn)業(yè)的地方性法規(guī)，開創(chuàng)了細胞基因領(lǐng)域?qū)ｉT立法的先河。

湖南條例還探索實行細胞和基因臨床研究、臨床試驗倫理審查結(jié)果互認，明確了審查時限，通過多措并舉，推動標(biāo)準(zhǔn)同質(zhì)化，避免重復(fù)審查。

04 醫(yī)保支付與產(chǎn)業(yè)發(fā)展：打通商業(yè)化“最后一公里”

干細胞治療要實現(xiàn)真正的產(chǎn)業(yè)化，必須解決支付問題。2025年1月，國家醫(yī)保局印發(fā)《血液系統(tǒng)類干細胞治療技術(shù)醫(yī)保立項指南（試行）》。

該指南對醫(yī)療機構(gòu)從骨、外周血及臍帶血中分離干細胞開展的治療，明確設(shè)立干細胞成分去除、分離制備、冷凍、續(xù)存、回輸?shù)柔t(yī)療服務(wù)項目。

這意味著相關(guān)干細胞治療技術(shù)已進入醫(yī)保立項環(huán)節(jié)，為未來納入醫(yī)保支付奠定了基礎(chǔ)。

國家醫(yī)保局表示，將指導(dǎo)各地盡快對接落實血液系統(tǒng)立項指南，合理測算價格水平，并密切關(guān)注干細胞技術(shù)在醫(yī)療領(lǐng)域的臨床轉(zhuǎn)化。

對于已獲批的干細胞藥品，企業(yè)在定價方面擁有自主權(quán)，但需遵循“公平合理、誠實信用、質(zhì)價相符原則”。

商業(yè)保險作為基本醫(yī)保的補充，也在干細胞治療支付體系中扮演重要角色?！渡镝t(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》明確鼓勵“通過購買商業(yè)保險為受試者提供相應(yīng)的保障”。

湖南省的條例也明確規(guī)定“鼓勵保險公司開發(fā)相關(guān)保險產(chǎn)品”，為干細胞治療的多層次保障體系建設(shè)提供了政策支持。

隨著2026年5月1日《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》正式實施的臨近，中國干細胞產(chǎn)業(yè)正站在新的起點上。

政策法規(guī)的完善只是基礎(chǔ)，更多配套細則還需繼續(xù)出臺；區(qū)域試點已經(jīng)啟動，但全國統(tǒng)一市場的形成尚需時日。

干細胞治療的未來不再遙不可及——它正從實驗室的液氮罐中緩緩蘇醒，即將在規(guī)范化的軌道上全速前進。